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國內首個基因編輯療法臨床試驗獲批




（綜合報導）1月18日，博雅輯因在其官網宣佈，中國國家藥品監督管理局藥品審評中心已經批准其針對輸血依賴型β地中海貧血的CRISPR/Cas9基因編輯療法產品ET-01的臨床試驗申請，這也是國內首個獲國家藥監局批准開展臨床試驗的基因編輯療法產品和造血干細胞產品。

博雅輯因是一家以基因組編輯技術為基礎，針對多種疾病加速藥物研究並開發創新療法的生物醫藥企業。此前，博雅輯因曾於2020年10月27日宣佈藥監局正式受理其針對ET-01的臨床試驗申請。

「我們非常高興ET-01臨床試驗申請獲得了國家藥監局的許可，I期臨床試驗會盡快開展。」博雅輯因首席執行官魏東表示，「這也標誌著公司的發展正式進入了臨床階段。我們將繼續致力於高質量轉化基因編輯技術，持續推進公司其他產品管線的研發進程，為中國乃至全球的患者帶來更多新的治療選擇。」

博雅輯因介紹，ET-01是一款處於研發階段的、自體的、體外基因編輯療法產品，此次獲批開展的臨床試驗是一項多中心、開放的、單臂臨床研究，該項研究將在輸血依賴型β地中海貧血患者中評價ET-01單次移植的安全性和有效性。在中國，中重型地中海貧血病患者達30萬人，輸血依賴型β地中海貧血患者仍有巨大的未被滿足的醫療需求。

觀察者網注意到，地中海貧血是指一組由珠蛋白基因缺失或點突變致使珠蛋白肽鏈合成被部分或完全抑制的遺傳性溶血性貧血疾病。

根據珠蛋白肽鏈合成障礙的種類不同，一般將地中海貧血病分為α地中海貧血、β地中海貧血、γ地中海貧血、δ地中海貧血、δβ地中海貧血和εγδβ地中海貧血。臨床上，最常見的為α地中海貧血和β地中海貧血，由組成正常成年人的血紅蛋白(HbA, α2β2)的兩種多肽鏈（α或β）之一減少所致。

同時，按照國際地貧協會的分類及臨床特徵，地中海貧血可分為輸血依賴型地貧（transfusion- dependent thalassemia，TDT）和非輸血依賴型地貧（non-transfusion-dependent thalassemiaNTDT），輸血依賴型地貧患者需要終身依賴輸血才能維持生命，如不予輸血，將發生嚴重併發症和早期死亡。

啟信寶信息顯示，博雅輯因創立於2015年，總部位於北京，註冊資本394萬元，在廣州以及美國劍橋設有分公司。該公司創始人和法定代表人均為魏東，是北京大學研究員，遺傳學會基因編輯分會副主任，CDE藥品註冊評審專家委員會專家。

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