Thursday, September 24, 2020  

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曾憲榮 邱士華

基因編輯 修復視網膜裂損

(記者程果兒專訪)

成功利用奈米基因技術,通過玻璃體內注射或視網膜下注射超分子奈米粒子方式,為治療先天性視網膜裂損症(X-linked juvenile retinoschisis, XLRS),提供了一種革命性的通用方案。

這項研究成果發表於國際權威刊物「Advanced Science(先進科學)」並已申請專利,將積極推進相關技術的臨床實驗及產業化。

曾憲榮教授來自台灣屏東,為少數於台灣完成博士訓練,在國外著名大學取得教授職位的優秀學者,他以開發出「奈米魔鬼氈晶片」技術,捕捉癌症病患血液中微量的循環腫瘤細胞(Circulating Tumor Cells)聞名全球。

他所創辦的生技公司CytoLumina於2016年獲邀參與美國政府大力推動的癌症登月計劃(The National Cancer Moonshot Initiative) 。曾憲榮表示,該治療策略不僅將能增加先天性視網膜裂損症的治癒率,也適用於治療其他的基因疾病,例如囊性纖維化、杜氏肌肉營養不良症和地中海貧血症等。

曾憲榮說,先天性視網膜裂損症是一種嚴重的視網膜退化遺傳疾病,多發病於男性兒童,發病率約五千分之一至兩萬五千分之一;該病會造成患者的視力受損,甚至視網膜剝離而導致視力永久喪失,讓患者兒童的成長充滿了艱辛,也讓他們的家庭陷於巨大的痛苦和無助中。

對於造成先天性視網膜裂損症發生的原因,曾憲榮表示,目前的研究顯示,RS1基因的突變是造成此疾病發生的唯一原因;最近科研界已啟動了少量的臨床試驗,以評估基於通過腺相關病毒(AAV)將外源RS1基因引入在視網膜的治療方案的安全性和有效性,但至今還沒有達到滿意的臨床效果,這也突顯出需要開發新的治療方案的迫切性。

本身是臨床眼科視網膜專家,同時擔任台北榮民總醫院醫研部主任及國立陽明大學醫學院講座教授的邱士華表示,新型基因組編輯(CRISPR/Cas9)技術在2013年曾被「Science」列為年度十大科技進展之一,已經被廣泛的應用於基因表達調控、基因編輯和基因治療領域;運用該項技術能對基因進行定點的精確編輯,有助於治療多種基因性疾病。特別是針對基因突變所造成視網膜色素病變(如Retinitis Pigmentosa),以及相關夜盲症病患等,CRISPR/ Cas9基因治療技術可能提供了讓視障患者恢復視力的一線曙光。

邱士華醫師曾獲得兩次台灣科技部傑出學術研究獎,及未來科技突破創新獎等殊榮,在視網膜干細胞與誘導性萬能幹細胞iPS應用,及開發創新再生醫療技術與視網膜醫療平台等領域,深受國內學界肯定。他說,在RS1基因中已經發現了近200個與先天性視網膜裂損症相關的突變位點,根據患者個體的突變位點來設計獨特的基因治療方案是不可行的;因此他們的研究團隊通過玻璃體內注射,或視網膜下注射超分子奈米粒子,進行RS1基因敲入的方案,將為治療先天性視網膜裂損症,提供革命性的通用新思路。

過去12年,曾憲榮團隊已經成功將自組裝的超分子奈米粒子應用於醫學成像、藥物傳遞,以及基因轉譯等領域,並發現超分子奈米粒子具有很好生物相容性。他說,基於這些前期工作,他們提出可以利用超分子奈米粒子負載CRISPR/Cas9系統進行體內基因敲入的方法。

他指出,通過眼球玻璃體內注射兩劑超分子奈米粒子,其中一劑負載Cas9/gRNA基因質粒,一劑負載模板RS1基因質粒,成功地將長達3.0 kb的RS1基因敲入到小鼠視網膜細胞的基因組的Rosa26安全位點,這是利用非病毒載體進行最長的體內基因敲入記錄。

研究團隊主要成員包括台北榮民總醫院助理研究員周士傑(Shih‐Jie Chou)、洛加大CNSI的楊朋(Peng Yang)博士,以及Mong‐Lien Wang、Chian‐Shiu Chien、Shih‐Jen Chen、Na Sun、Yazhen Zhu、Hongtao Liu、Wenqiao Hui、Tai‐Chi Lin、Fang Wang、Ryan Yue Zhang、Viet Q. Nguyen、Wenfei Liu、Mengxiang Chen、Prof. Steve J. Jonas;有關後續的大型動物的驗證實驗、以及初期臨床實驗,邱士華醫師與合作團隊正將規劃未來於台北榮總執行。

該研究工作中,曾憲榮教授的研究經費來自於美國國家衛生研究院(National Institutes of Health)和Pulsar Pharmaceuticals公司的資助。邱士華醫師的研究經費來自於台灣科技部奈米主軸計劃、行政院退輔會專案計劃與台北榮總研究計劃。

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